La réduction sélective des ARN toxiques sauve la dysrégulation de l'épissage dans les maladies à expansion de répétitions

« L'objectif principal du laboratoire Berglund de l'Institut de l'ARN est de comprendre les mécanismes moléculaires de l'épissage du pré-ARNm et des troubles liés à l'ARN toxique, en mettant l'accent sur la forme la plus courante de dystrophie musculaire apparaissant à l'âge adulte, la dystrophie myotonique. Nous utilisons des approches biochimiques, génomiques et cellulaires pour étudier les règles fondamentales qui régissent le traitement de l'ARN et la manière dont ces événements sont perturbés dans la maladie. Les connaissances acquises grâce aux études biologiques fondamentales sont appliquées au développement de stratégies thérapeutiques, notamment de petites molécules, d'oligonucléotides antisens et d'édition de gènes, pour la dystrophie myotonique et d'autres maladies dévastatrices liées à l'expansion de répétitions. En tant que chercheur et directeur de l'Institut de l'ARN, je travaille en collaboration avec la faculté de l'Institut de l'ARN pour faire avancer notre mission de développement et de fourniture d'outils, d'analyses et de découvertes précoces nécessaires à la progression des thérapies et des diagnostics basés sur l'ARN. » (J. Andrew Berglund).

https://www.albany.edu/rna/research-rna-institute/berglund-lab